Lék na záchranu života Vittorie
Jedna a půl roku stará dívka trpí SMA typu 1, genetickým neurodegenerativním onemocněním. Nový experimentální lék by ji mohl zachránit, ale farmaceutická společnost dosud nedala svůj souhlas
Pochod pro zdraví malé Vittoria , které je naplánováno na tento večer ulicemi Vomero v Neapoli, zůstala poslední naděje pro rodiny s jeden a půl roku staré dítě, který trpí genetickou chorobou. Dívka byla diagnostikována s SMA typu 1 , degenerativní chorobou se špatnou prognózou, která způsobuje problémy se svaly a dýcháním, až k paralýze končetin a svalů hrudníku, s neschopností dýchat, polykat a krmit.
Petice na její záchranu
Ministr zdravotnictví Beatrice Lorenzin ujišťoval na malé rodiny Vittoria De Biase před několika týdny, že by se rychle přistoupil, aby se mají schopnost užívat lék, který je testován. Rodiče se obrátili na ministra, podporovaného také stránkou Facebook a velmi populární peticí online, aby dítě mohlo používat patentovanou molekulu Isisi SmnRx, která dává dobré výsledky v experimentální fázi. Neapolská dívka však neměla přístup k experimentům, protože byla příliš stará na protokol, který zajišťuje děti do 7 měsíců, zatímco je 16 měsíců stará.
Zákon stanoví podávání experimentálního léčiva v případě soucitné péče , ale konečné rozhodnutí je na americkém farmaceutickém výrobci a majiteli soudu, který v současné době dosud neposkytl kladnou odpověď. Americká farmaceutická společnost by mohla odmítnout poskytnout léčbu a ministerstvo by pak mělo ruce téměř svázané. V praxi není rozhodnutí napadnutelné. „Nežádáme o vstup do experimentálního programu, takže nehrozí žádné riziko, že se změní statistika užívání drog nebo zpomalení pokusů. Pokusy provedené farmaceutickou společností - objasnění rodiče Vittorie -Podávání léku musí probíhat výlučně v rámci soucitné péče, která nevytváří statistiku “.
Slovo farmaceutické společnosti
Ve své výzvě otec Gerardo a matka Sonia požádali ministra Lorenzina, aby zmobilizoval, aby dítě mělo přístup k droze k soucitnému užívání, které by zmírnilo její utrpení. "Je to naše radost a riskovali jsme ji mnohokrát, takže ji nikdy nebudeme moci opakovat." Děti ztratí používání svalů v důsledku smrti motorických neuronů. Problém však není jen motor, protože „plíce pomalu přestanou fungovat a umřeme“.
Po zahájení ministerstva Beatrice Lorenzin následovala práce Italské agentury pro léčiva. „Když jsme se dozvěděli příběh - říká majitel zdravotního oddělení - okamžitě jsme uspořádali řadu hloubkových analýz. Snažíme se zajistit lék pro malou Vittorii, třebaže to musí být řečenoposlední slovo patří farmaceutické společnosti “.